【干细胞基因疗法在 ALS 安全试验中显示出希望】

Cedars-Sinai研究人员开发了一种研究性疗法，使用支持细胞和一种可以通过血脑屏障传递的保护性蛋白质。这种联合干细胞和基因疗法可以潜在地保护肌萎缩侧索硬化症患者脊髓中患病的运动神经元，这是一种致命的神经系统疾病，称为ALS或LouGehrig病。

在第一次此类试验中，Cedars-Sinai团队表明，这种联合治疗对人类是安全的。今天在同行评审的《自然医学》杂志上报道了这一发现。

“使用干细胞是一种将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方法，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障，”资深和通讯作者、生物医学科学教授CliveSvendsen博士说。Cedars-Sinai理事会再生医学研究所的医学和执行主任。“我们能够证明，工程干细胞产品可以安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗，这些细胞可以存活并产生一种重要的蛋白质超过三年，这种蛋白质可以保护运动神经元。。死于ALS。”

为了保护ALS患者的腿部功能，工程细胞可能是治疗这种疾病的一种强有力的治疗选择，这种疾病会导致进行性肌肉麻痹，剥夺人们移动、说话和呼吸的能力。

接受Cedars-Sinai科学家开发的治疗的18名患者中没有一个有严重的副作用在移植后

该研究使用最初在Svendsen实验室设计的干细胞来生产一种称为神经胶质细胞系衍生神经营养因子(GDNF)的蛋白质。这种蛋白质可以促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

在ALS患者中，患病的神经胶质细胞对运动神经元的支持作用可能会减弱，这些运动神经元会逐渐退化，导致瘫痪。